För närvarande är den enda etablerade metoden för att bota sicklecellssjukdom en benmärgstransplantation. Få patienter har dock matchat givare, och även med en matchning riskerar patienter allvarliga infektioner och negativa, ibland dödliga, immunsvar.
Har sicklecell botats?
Stamcells- eller benmärgstransplantationer är det enda botemedlet mot sicklecellssjukdom, men de görs inte så ofta på grund av de betydande riskerna. Stamceller är speciella celler som produceras av benmärg, en svampig vävnad som finns i mitten av vissa ben.
Kan sicklecellanemi botas nu?
Det enda botemedlet nu för sicklecellssjukdom är att ta emot en benmärgstransplantation från en frisk donator, men det är inte ett alternativ för de flesta patienter, sa Aygun, som inte var inblandad i studien.
Kan sicklecellanemi botas med genterapi?
“I den här studien kommer genterapin att introducera friska gener i kroppen med målet att korrigera genetiska avvikelser i röda blodkroppar. Genom att göra det möjligt för cellerna att producera mer fosterhemoglobin har denna behandling potentialen att bota sicklecellssjukdom på ett exakt sätt."
Tar sicklecellanemi livet slut?
Slutsatser: Femtio procent av patienterna med sicklecellanemi överlevde efter det femte decenniet. En stor del av de som dog hade ingen uppenbar kronisk organsvikt utan dog under en akutepisod av smärta, bröstsyndrom eller stroke. Den tidiga dödligheten var högst bland patienter vars sjukdom var symtomatisk.
